W stronę komercjalizacji

Sławomir Jaros, członek zarządu ds. operacyjnych i naukowych Mabionu, przypomniał, że spółka przechodzi obecnie przez proces regulacyjny leku MabionCD20 w Europejskiej Agencji Leków (EMA). Jak mówił, Mabion jest dla EMA podmiotem nieznanym, dlatego proces, w którym uczestniczy, to nie tylko proces rejestracji leku, ale i prezentacji spółki europejskiemu regulatorowi. Firmy, które już uzyskały rejestrację w tym zakresie, to firmy bardzo dobrze regulatorowi znane, z kilkudziesięcioletnią tradycją i wieloma produktami na rynku.

Jak przypominała Anna Małecka, specjalista ds. regulacyjnych w Mabionie, w grudniu ubiegłego roku spółka otrzymała od regulatora listę pytań, na które odpowiedziała wyczerpująco i w przewidzianym terminie. Zainteresowanie ze strony regulatora wzbudziła zamierzona komercyjna skala wytwarzania produktu.

Spółka informuje, że otrzymała od EMA listę kwestii do zaprezentowania na posiedzeniu Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP), które odbędzie się w dniach 24-27 lutego br. Zaproszenie do złożenia ustnych wyjaśnień nie gwarantuje zatwierdzenia produktu.

Dwustopniowa rejestracja

Pierwotna strategia rejestracji MabionCD20 w Europie zakłada dwustopniową rejestrację produktu. W pierwszym kroku rejestrację produktu wytwarzanego w bioreaktorach małej skali (czyli 250 l), a w drugim kroku uzyskanie rejestracji dla dużej komercyjnej skali w drodze zgłoszenia zmiany porejestracyjnej (bioreaktory o pojemności 2,5 tys. litrów). Analiza pytań otrzymanych w grudniu od regulatora wykazała, że EMA wydawałby się mieć większy komfort udzielenia pozytywnej rekomendacji, znając dane z docelowej komercyjnej skali wytwarzania. Dlatego Mabion rozpatruje zarówno pierwotny – dwustopniowy scenariusz, jak i drugi scenariusz – jednostopniowy. Polegałby on na wycofaniu bieżącego wniosku dla małej skali i objęciu nowym wnioskiem rejestracyjnym produktu w dużej skali (2,5 tys. litrów). Spółka podkreśla jednak, że skupia się na scenariuszu bazowym, a drugi scenariusz pozostaje na razie rozwiązaniem teoretycznym.

Korzyść, a nie strata czasu

Julita Balcerek, dyrektor ds. operacyjnych i naukowych w Mabionie, podkreśla – Zarówno złożenie wniosku, jak i okres potrzebny na analizę złożonej dokumentacji, wydaje się zgrywać w czasie. Złożenie jednej i drugiej aplikacji w scenariuszu pierwszym i drugim jest dzisiaj przewidywane na początek IV kwartału 2020 r. Z kolei ocena, rekomendacja i wprowadzenie produktu na rynek prognozowana jest na I kwartał 2022 r. Jak dodaje, fakt trwającego procesu z EMA, Mabion interpretuje jako korzyść, a nie stratę czasu. Dostarczenie do EMA dodatkowych informacji w zakresie rozwoju klinicznego i charakterystyki analitycznej produktu umożliwi – w ocenie spółki – uzyskanie przez regulatora szerszej wiedzy na temat produktu, co w przyszłości może znacząco wpłynąć na czas oceny produktu pochodzącego z dużej skali, zarówno w pierwszym, jak i drugim scenariuszu.

Spółka zapewnia, że wyniki, które uzyskuje MabionCD20 spełniają wymogi EMA w zakresie podobieństwa do leku referencyjnego MabThera. Nie ma zatem podstaw merytorycznych, by kwestionować biopodobieństwo leku.

Przedstawiciele Mabionu wspomnieli również o spotkaniu typu 3 w FDA, dotyczącym strategii regulacyjnej w zakresie możliwości złożenia wniosku o rejestrację MabionCD20 na rynku amerykański. Jak podkreślają, agencja nie zgłosiła zastrzeżeń do profilu jakościowego leku. FDA utrzymuje natomiast, że potrzebne będzie jeszcze badanie pomostowe.