Naukowcy z SR Pharma, filia Atugen, odkryli RTP-801i, a następnie przekazali licencję do Quark Biotech. Lek wykorzystuje fenomen zjawiska zwanego interferencją RNA (RNAi) w celu zapobiegania specyficznych chorób związanych z funkcjonowaniem genów. Pod uwagę w tym badaniu, brany jest gen REDD-1 powiązany z progresją choroby degradacji plamki żółtej oka związanej z wiekiem (AMD), gdzie tworzą się nieprawidłowe naczynia krwionośne narastające w poprzek środkowej części siatkówki, zwanej plamką żółtą, powodując utratę wzroku.
RNAi jest procesem, w którym krótkie nici RNA blokują sygnały pochodzące od konkretnych genów. Wyciszanie genów zabezpiecza przed produkcją białek, które prowadzą do stanów patologicznych. Zastosowanie RNAi pozwoli w przyszłości usunąć trwający wiele lat screening tradycyjnych molekuł i pozwoli na szybsze rozpoczęcie badań klinicznych. Jest to zarówno oszczędność czasu jaki i pieniędzy, wydłuży również długość patentu leku.
Do tej pory na rynku nie ma żadnego produktu z zastosowaniem RNAi, a RTP-801i jest czwartym, na którym prowadzone są badania kliniczne. Jako pierwszy rozpoczął testy Sirna Therapeutics – badali dwa leki (jeden z nich także na AMD). Licencję wykupił Merck & Co za 1,1 mld $.
Zainteresowana technologią jest również firma Novartis – obecnie prowadzi badania na ALN-RSV01 przeciwko wirusowi RSV.
Natomiast wykupieniem praw do RTP-801i zainteresowany jest Pfizer.
Źródło: In-Pharma Technologist
Oprac. Kasia K.
KOMENTARZE