W trakcie dorocznego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Terapii Genowej 01-06-2006 firma Acuity Pharmaceuticals ogłosiła wstępne wyniki II fazy badań klinicznych nad zastosowaniem leku Cand5 opartego na siRNA w terapii AMD. Z przedstawionych danych wynika, że lek ten jest bezpieczny i skuteczny. Cand5 został zgłoszony jako lek wyciszający ekspresję genu, który koduje śródbłonkowo-naczyniowy czynnik wzrostu (VEGF) – jeden z głównych celów w terapii antyangiogennej.

Dla mnie jako klinicysty wyniki, które pokazują zależną od dawki skuteczność działania, jednak bez jakichkolwiek działań niepożądanych, są bardzo zachęcające powiedział założyciel Macula Society profesor okulistyki z Case University Lawrence Singerman, lek ten może zostać głównym terapeutykiem w tej terapii, stosując najpierw antagonistów VEGF dla zablokowania istniejących cząsteczek czynnika a następnie siRNA dla zahamowania produkcji nowych. Mógłby również być stosowany wyłącznie Cand5 dodał. Wyniki pokazane na zjeździe wskazują na Cand5 jako lek bezpieczny i dobrze tolerowany. Wykazano zależność efektu terapeutycznego od dawki, poprzez badanie parametrów: ostrość widzenia, rozmiar uszkodzenia oraz czas do wyzdrowienia. Kolejne dane kliniczne zostaną zaprezentowane na spotkaniu American Society of Retinal Specialists we wrześniu. Pozytywne dane o bezpieczeństwie stosowania i skuteczności terapeutycznej umacniają Acuity na pozycji lidera w rozwijaniu terapii opartych na wyciszaniu genów w chorobach oczu oraz reprezentują pierwsze w historii proof-of-concept dla terapii opartej na siRNA powiedział Dale Pfost prezes Acuity. Należy pamiętać, że faza ta została rozpoczęta w październiku 2005. Minęło więc zaledwie dziewięć miesięcy i już publikowane są pierwsze wyniki. Taki szybki obrót spraw pozwala mieć nadzieję, że siRNA spowoduje ogromne przyspieszenie w opracowywaniu nowych leków i wprowadzaniu ich na rynek.

Red. Piotr Guzenda piotrg@celonpharma.com