Uczeni z brytyjskiego University of Leicester, we współpracy z farmaceutycznym gigantem GlaxoSmithKline, opracowali i zbadali aktywność inhibitora enzymu PERK. Jest to kinaza, która stanowi jedno z ogniw ścieżki enzymatycznej odpowiadającej za hamowanie biosyntezy wadliwych białek w chorych komórkach. W przypadku choroby Alzheimera, Parkinsona czy chorób prionowych, poziom PERK w komórkach wzrasta. Uruchamiana jest wówczas kaskada, będąca naturalnym mechanizmem obronnym przed powstawaniem nieprawidłowych struktur białkowych, w wyniku której dochodzi do całkowitego zahamowania procesu ich biosyntezy. W sytuacji fizjologicznej, mechanizm ten może być wyłączany, jednak w przypadku chorób neurodegeneracyjnych zahamowanie powstawania białek utrzymuje się, co prowadzi do zamierania komórek nerwowych.

Naukowcy z University of Leicester przeprowadzili badania biologiczne działania inhibitora PERK. Okazuje się, że opracowana formulacja doustna potencjalnego leku skutkuje u myszy z chorobą prionową efektywnym wyłączeniem mechanizmu hamowania syntezy białek. Innymi słowy udało się całkowicie zatrzymać zmiany neurodegeneracyjne, czego nie uzyskano dotąd w żadnym żywym modelu. Co więcej wykazano efekt w postaci ochrony neuronów, czego skutkiem było utrzymanie tkanki nerwowej w stanie niezmienionym chorobowo.

Autorzy badań i naukowcy komentujący doniesienia są zgodni co do wagi osiągnięcia dla rozwoju terapii chorób neurodegeneracyjnych. Opracowany cel molekularny, jakim jest białko PERK, otwiera zupełnie nowe możliwości dla przyszłych metod leczenia i już teraz określany jest jako przełom i punkt zwrotny, chociaż badania na zwierzętach to dopiero początek długiej drogi do potencjalnego wprowadzenia terapeutyka do kliniki.