Badania finansowane są z programu STRATEGMED II Narodowego Centrum Badań i Rozwoju. Celon Pharma jest liderem konsorcjum realizującego program NoteSzHD – „Nowa terapia zaburzeń psychotycznych oraz w chorobie Huntingtona ze szczególnym uwzględnieniem deficytów poznawczych”, którego celem jest opracowanie innowacyjnego inhibitora PDE10A.

PDE10A jest enzymem (fosfodiesterazą), który katalizuje reakcję hydrolizy cyklicznych nukleotydów cGMP i cAMP, które są uniwersalnymi przekaźnikami komórkowymi. Enzym ten ulega wysokiej i specyficznej ekspresji w tzw. średnich neuronach kolczystych, które stanowią większą część komórek prążkowia. Prążkowie odpowiada za właściwe natężenie i ukierunkowanie ruchów dzięki selektywnemu hamowaniu ośrodkowych impulsów motorycznych. Inhibitory PDE10A wydają się dobrym celem farmakologicznym dla pacjentów, u których występują zaburzenia funkcjonowania tej części mózgu - w leczeniu schizofrenii i choroby Huntingtona.

Choroba Huntingtona (ang. Huntington's disease, HD, pląsawica Huntingtona, taniec św. Wita) jest dziedziczną chorobą mózgu, spowodowaną przez obumieranie neuronów w mózgu. W chorobie Huntingtona obserwuje się utratę komórek mózgu – neuronów, głównie w części mózgu zwanej prążkowiem. W obrębie prążkowia najbardziej podatny na degenerację jest jeden typ neuronów – średnie neurony kolczaste, które stanowią aż 96% prążkowia. Ten obszar mózgu pomaga kontrolować ruchy ciała, emocje, wykonuje zadania poznawcze, takie jak: uczenie się, wielozadaniowość i rozwiązywanie problemów. Zaburzenia wyżej wymienionych funkcji są sztandarowymi objawami pacjentów z HD. Choroba prowadzi do niepełnosprawności i śmierci.

Na razie nie ma skutecznego leku mającego zastosowanie w leczeniu choroby Huntingtona. Prowadzone są badania mające na celu poznanie mechanizmów patogenezy oraz badania kliniczne nowych cząsteczek. Lepsze poznanie przyczyny choroby powinno pomóc w opracowaniu skutecznych terapii HD.

Obecnie stosowane leki łagodzą niektóre objawy choroby. Przykładem jest pridopidyna – substancja należąca do nowej klasy leków, zwanych dopidynami. Jej zadaniem jest przywrócenie równowagi działania neuroprzekaźnika dopaminy w ośrodkach ruchowych mózgu.