Strona główna
Kalendarium
Nasze szkolenia
Kwartalnik
Biotech TV
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Strefa logowania
Informacje
Biotechnologia
Farmacja
Kosmetologia
Technologie
Firmy
Materiały i odczynniki
Aparatura i wyposażenie
Surowce kosmetyczne
Surowce farmaceutyczne
Surowce żywnościowe
Firmy usługowe
Uczelnie Wyższe
Consulting
Badania kliniczne i przedkliniczne
Patenty i rejestracje
Oprogramowanie
Opakowania
Produkty kosmetyczne
Inne
Produkty/Usługi
Aparatura
Materiały i odczynniki
Surowce kosmetyczne
Surowce farmaceutyczne
Surowce żywnościowe
Usługi
Praca
Strona główna
Kalendarium
Nasze szkolenia
Kwartalnik
Biotech TV
Home
Informacje
Portal biotechnologia.pl korzysta z Javascript. Włącz go w swojej przeglądarce, aby w pełni cieszyć się portalem. Nie wiesz jak?
Kliknij tutaj.
Biotechnologia
Farmacja
Kosmetologia
Technologie
MAPA TAGÓW
bioetyka
innowacje
badania kliniczne
nauka w polsce
pandemia
nowe technologie
koronawirus
covid-19
koronawirus w Polsce
sars-cov-2
Oferty pracy
Postdoctoral Researcher position in the Laboratory of Structural Biology
, International Institute of Molecular and Cell Biology in Warsaw
Postdoctoral Researcher position in the Laboratory of Structural Biology Laboratory of Structural Biology at the International Institute of Molecular...
Postdoctoral Researcher position in the Laboratory of Structural Biology
, International Institute of Molecular and Cell Biology in Warsaw
Postdoctoral Researcher position in the Laboratory of Structural Biology Laboratory of Structural Biology at the International Institute of Molecular...
Postdoctoral Researcher
, Instytut Biologii Doświadczalnej im. M. Nenckiego PAN
Instytut Biologii Doświadczalnej im. M. Nenckiego PAN poszukuje kandydatów na stanowisko: Postdoctoral Researcher w Pracowni Neuroinformatyki  ...
Informacje
Szukaj
Pierwsze zastosowanie terapii CRISPR u niemowlęcia z rzadką chorobą genetyczną
Spersonalizowana terapia genowa oparta na technologii CRISPR-Cas9, zastosowana u dziewięciomiesięcznego pacjenta w Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP), stanowi ważny etap w rozwoju medycyny precyzyjnej i terapii chorób rzadkich. Chłopiec, KJ Muldoon, urodził się z ciężką postacią deficytu syntetazy karbamoilofosforanowej 1 (CPS1) – monogenowej choroby metabolicznej należącej do grupy zaburzeń cyklu mocznikowego. CPS1 to enzym mitochondrialny niezbędny do usuwania amoniaku z organizmu – jego niedobór prowadzi do hiperamonemii, która u noworodków może powodować nieodwracalne uszkodzenia mózgu, śpiączkę i śmierć.
Misza Kinsner
, 22.05.2025
,
Tagi:
terapia genowa
,
choroby rzadkie
,
deficyt syntetazy karbamoilofosforanowej 1
,
CPS1
,
amoniak
,
n=1+
,
CRISPR-Cas9
,
terapia spersonalizowana
,
medycyna precyzyjna
,
CRISPR-KO
,
CRISPR-KI
,
edycja genomu
,
oligonukleotydy antysensowne
,
inhibitory proteasomu
,
ASO
,
genetyczne choroby metaboliczne
,
hepatocyty
,
wątroba
Grudzień 2025
Previous
Today
Next
pn
wt
śr
cz
pt
sb
nd
1
01.12.2025
2
02.12.2025
3
03.12.2025
4
04.12.2025
5
05.12.2025
6
06.12.2025
7
07.12.2025
8
08.12.2025
9
09.12.2025
10
10.12.2025
11
11.12.2025
12
12.12.2025
13
13.12.2025
14
14.12.2025
15
15.12.2025
16
16.12.2025
17
17.12.2025
18
18.12.2025
19
19.12.2025
20
20.12.2025
21
21.12.2025
22
22.12.2025
23
23.12.2025
24
24.12.2025
25
25.12.2025
26
26.12.2025
27
27.12.2025
28
28.12.2025
29
29.12.2025
30
30.12.2025
31
31.12.2025
1
01.01.2026
2
02.01.2026
3
03.01.2026
4
04.01.2026
e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 1/2026
Pobierz bezpłatny e-Kwartalnik Biotechnologia.pl Więcej informacji: malgorzata.ges@biotechnologia.pl
WYDAWCA
PARTNERZY
Newsletter
Wybierz branżę
Biotechnologia
Kosmetologia
Farmacja
Wybierz branżę.
Nie może być puste.
Nie może być puste.
Nie może być puste.
Nie może być puste.
Twój email nie przeszedł procesu walidacji.
Zapisz się
Wyrażam zgodę na otrzymywanie newslettera drogą elektroniczną na podany przeze mnie adres e-mail, zgodnie z Rozporządzeniem PE i RE 2016/679 z dnia 27 kwietnia 2016 r. w sprawie ochrony osób fizycznych w związku z przetwarzaniem danych osobowych (RODO).
Musisz wyrazić zgodę na otrzymywanie newslettera.
Oznajmiam, iż przeczytałem i zapoznałem się z Regulaminem oraz Polityką Prywatności Portalu i akceptuję ich treść.
Regulamin
|
Polityka Prywatności
Musisz zaakceptować regulamin i politykę prywatności.
Wystąpił błąd. Spróbuj ponownie później.