Jest to choroba okulistyczna związana z wiekiem, prowadząca do znacznego pogorszenia, a następnie do całkowitego zaniku widzenia centralnego, które ma kluczowe znaczenie dla wykonywania takich czynności jak czytanie, prowadzenie samochodu lub widzenie barwne.

Macugen jest pierwszym rodzajem leczenia, które bezpośrednio wpływa na procesy patologiczne leżące u podłoża rozwoju zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem. W trakcie badań klinicznych udowodniono, że lek ten pomaga zachować ostrość wzroku u pacjentów z wysiękową postacią tej choroby. Badania wykazały, że Macugen zapobiega znacznej utracie wzroku u dwukrotnie większego odsetka pacjentów niż standardowo stosowana terapia, w tym terapia fotodynamiczna. Wysiękowe zwyrodnienie plamki związane z wiekiem jest przewlekłą, postępującą chorobą plamki żółtej, centralnej części siatkówki, odpowiadającej za najbardziej ostre widzenie i umożliwiającej np. dostrzeganie szczegółów twarzy, wchodzenie po schodach i wykonywanie wielu codziennych czynności. Do zaburzeń widzenia centralnego dochodzi w przypadkach nieprawidłowego rozrostu naczyń krwionośnych w obrębie struktur oka położonych bezpośrednio poza plamką żółtą (zjawisko nazywane nowotworzeniem naczyń naczyniówki). Nieprawidłowe naczynia pękają, dochodzi do krwawień i gromadzenia się płynu w obrębie siatkówki, co powoduje postępujące jej uszkodzenie. "Wysiękowe zwyrodnienie plamki to problem globalny, ale w szczególności dotyczy tych państw, których populacje gwałtownie starzeją się, jak na przykład kraje Europy," mówi Steve Winyard, przewodniczący organizacji AMD Alliance (Międzynarodowe Stowarzyszenie Walki ze Zwyrodnieniem Plamki). "Szacuje się, że na całym świecie notuje się rocznie około 500 000 nowych przypadków choroby, dlatego nowe opcje terapeutyczne mają niezwykle istotne znaczenie." Macugen jest pierwszym przedstawicielem nowego rodzaju leków okulistycznych tzw. apramerów, który działa na tzw. naczyniopochodny śródbłonkowy czynnik wzrostu (VEGF, izomer 165), białko stanowiące sygnał stymulujący nowotworzenie nieprawidłowych naczyń od strony naczyniówki w kierunku siatkówki, czyli proces chorobowy stanowiący podłoże wszystkich podtypów wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem. W wyniku wybiórczego wiązania się z VEGF 165, Macugen hamuje tworzenie nieprawidłowych naczyń oraz przeciekanie przez nie krwi i płynów pod siatkówkę, ograniczając w ten sposób postęp utraty wzroku i pomagając pacjentom w zachowaniu istniejącej zdolności widzenia.