Naukowcy z Alnylam przedsawili ulepszony sposób dawkowania dla tego sposobu dostarczania siRNA wyciszającego gen kodujący apoB. siRNA zosało specyficznie chemicznie zmodyfikowane i zoptymalizowane przez naukowców z Alnylam poprzez łączenie jednej z nici siRNA z lipofilowym koniugatem. Przestawiane wyniki zawierały też wydajność terapii opartej na siRNA na modelowych myszach z hipercholesterolemią. Te dane obrazują ważny postęp w zaawansowaniu ogólnoustrojowego stosowania RNAi w kierunku badań klinicznych powiedział John Maraganore, prezes Alnylam Pharmaceuticals. Mogliśmy zaprezentować wyciszanie endogennego genu związanego z chorobą przy użyciu chemicznie zmodyfikowanego i zoptymalizowanego siRNA przy znacznie niższych dawkach niż w naszych poprzednich badaniach dodał. W badaniach tych dzienna dawka wynosiła 5mg/kg siRNA. Otrzymany stopień wyciszenia wynosił 60%. Dawki te były 6 razy niższe niż prezentowane przez Alnylam w listopadzie w Nature. Badania nad dożylnym podawaniem siRNA mogą w przyszłości pozwolić na zaadaptowanie tej technologii do wielu terapii i zmniejszyć problemy związane z podawaniem siRNA.