Od ponad 5 lat Komisja Europejska i Europejska Agencja Oceny Produktów Leczniczych (European Agency for the Evaluation of Medicinal Products - EMEA) stosuje system ulg i zachęt, które mają ułatwić producentom badania, rozwój i wprowadzenie na rynek leków stosowanych w rzadkich chorobach. Przedstawiony dziś raport wskazuje, że ta unijna strategia przynosi efekty: w okresie między kwietniem 2000 a kwietniem 2005 r. do EMEA wpłynęło ponad 450 podań dotyczących leków sierocych. 22 preparaty zostały już dopuszczone do obrotu, a kolejnych 270 jest w fazie badań klinicznych. Zgodnie z unijnymi przepisami, lek może zostać uznany za sierocy, jeśli jest stosowany w leczeniu zaburzeń, na które choruje mniej niż 5 na 10 tys. mieszkańców Unii Europejskiej. (kryterium chorobowości), bądź jego wprowadzenie na rynek ocenia się jako nieopłacalne (kryterium niewystarczającego zwrotu inwestycji). Regulacja WE 141/2000 wprowadziła możliwość rejestracji leku sierocego w tak zwanej procedurze centralnej, która na podstawie decyzji jednego organu (Komisji Europejskiej na podstawie opinii EMEA) dale prawo do obrotu na terenie całej unii Europejskiej. Od listopada 2005 r. ta procedura jest w przypadku leków sierocych obowiązkowa. Leki sieroce są objęte 10-letnim okresem ochrony patentowej, co uważa się za najistotniejszy element wspierania ich produkcji. Dodatkowo EMEA oferuje producentom tych preparatów zwolnienia i redukcje opłat związanych z procedurą rejestracji oraz pomoc merytoryczną dotyczącą badań klinicznych. Z raportu Komisji Europejskiej wynika, że te działania miały pozytywny wpływ na rozwój firm zajmujących się rozwojem leków sierocych. Powstały nowe przedsiębiorstwa a te istniejące zwiększyły zatrudnienie (średnio o 43%). Raport wskazuje też, że nakłady na badania i rozwój w dziedzinie rzadkich chorób rosły dwukrotnie szybciej niż ogólne nakłady w tym sektorze. Ponad połowę wszystkich preparatów rejestrowanych jako leki sieroce stanowią produkty innowacyjne. Ponad 20% to efekty zastosowania najnowszych technologii - biotechnologii, terapii genowej i terapii komórkowej. Więcej informacji na stronie internetowej: http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/orphanmp/index.htm

Źródło: Medycyna Praktyczna