RiaSTAP został uznany za „lek sierocy”, czyli lek wykorzystywany w leczeniu chorób rzadko występujących, m.in. na podstawie wyników badań w zasadniczej fazie II. Lek ten zapewnia nowe możliwości terapeutyczne prowadzące do utrzymania odpowiedniej hemostazy i trwałości skrzepów.  RiaSTAP może być stosowany w afibrynogenemii – kiedy stężenie fibrynogenu we krwi jest nieoznaczalnie niskie oraz w hipofibrynogemii – kiedy stężenie fibrynogenu jest obniżone, ale zachowana jest prawidłowa budowa cząsteczki. RiaSTAP okazuje się jednak nieskuteczny w dysfibrynogenemii, kiedy syntetyzowane białko jest dysfunkcyjne.

FDA podkreśliła, iż docenia zaangażowanie CSL Behring w badania nad „lekami sierocymi”, które są jedynym ratunkiem dla pacjentów cierpiących na bardzo rzadkie, lecz poważne zaburzenia krzepnięcia krwi.

Fibrynogen, również nazywany I czynnikiem krzepnięcia, jest białkiem osocza krwi niezbędnym w ostatniej fazie tworzenia skrzepu.

Oprac.: Monika Przybył
Źródło: www.reuters.com