CAPS, ang. Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome, to grupa rzadkich, trwających całe życie autoimmunizacyjnych chorób charakteryzujących się wyniszczającymi objawami i brakiem skutecznej terapii. FDA nadała winsokowi priorytet pierwszeństwa min. ze względu na wyjątkowe zapotrzebowanie na leki dla osób cierpiących na CAPS.

CAPS spowodowane jest przez mutację genu prowadzącą do nadprodukcji IL-1beta, której obecność doprowadza do postępującego stanu zapalnego i wyniszczenia. Symptomy schorzenia, takie jak wyniszczenie ogólnoustrojowe, wysypka, gorączka, bóle głowy, bóle stawowe, zapalenie tkanki łącznej mogą występować od momentu urodzin, jak i pojawić się z dnia na dzień w trakcie trwania potencjalnie normalnego życia.

Ilaris, pierwotnie znany pod nazwą ACZ885, jest w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym, które selektywnie i szybko wiąże się z IL-1 beta. Schemat dawkowania, raz na osiem tygodni, stanowi olbrzymie udogodnienie dla pacjentów. Ponad 90% przebadanych pacjentów nie skarżyło się na miejscowe odczyny zapalne po wykonaniu zastrzyku, a jeśli takowe występowały, to nie przekraczały one umiarkowanego stopnia swojego nasilenia.

Pracę na temat zastosowania Ilaris w CAPS można przeczytać w

The New England Journal of Medicine


Schemat, przebieg i wyniki badania klinicznego znajdują się na stronie

nejm.org