Niewydolność serca to upośledzenie funkcjonowania mięśnia sercowego, czyli najprościej mówiąc, pojemność minutowa i ciśnienie tętnicze nie są w stanie zaspokoić aktualnych potrzeb organizmu. Niewydolność może dotyczyć lewej, prawej lub obu komór serca jednocześnie. Do najczęstszych przyczyn tego zaburzenia należą: przebyty zawał serca, choroba niedokrwienna, wady zastawkowe, nadciśnienie tętnicze czy różne rodzaje kardiomiopatii.

Badaczom pod kierunkiem doktora RJ.Hajjara udało się zidentyfikować nowy gen, który może pomóc w leczeniu niewydolności serca. Zauważyli oni, że poziom białka SUMO-1 jest obniżony w sercach niewydolnych, a jego celowe wyłączenie u myszy nasila niewydolność. SUMO to rodzina małych podobnych do ubikwityny białek modyfikujących (ang. small ubiquitin-like modifiers), których główną funkcją jest regulowanie aktywności i stabliności innych białek uczestniczących m.in. w naprawie DNA czy regulacji stresu oksydacyjnego.

Badania nad SUMO-1 przeprowadzono na świni domowej, którą najpierw poddano angioplastyce balonowej (zamknięcie naczynia), a następnie przywrócono przepływ w tętnicy wieńcowej, symulując zamknięcie naczynia krwionośnego, które doprowadzi do zawału, a następnie rozwoju niewydolności serca. Miesiąc po tej interwencji świnie poddano terapii genowej z użyciem wektora wirusowego (AAV1) – jedna grupa otrzymała gen SUMO-1, druga grupa otrzymała gen SERCA2a (odpowiedzialny za transport jonów wapnia, biorący udział w patogenezie niewydolności). Wiadomo, że SUMO-1 reguluje aktywność SERCA2a, czyli może wzmacniać jego aktywność. W wyniku przeprowadzonych eksperymentów pokazano, że gen SUMO-1 poprawił funkcjonowanie niewydolnego serca u świń niezależnie od obecności genu SERCA2a.

Obecnie trwają badania kliniczne I i II fazy i potwierdzają one skuteczność terapii genowej SERCA2a (badanie zarejestrowane pod nazwą CUPID). To napawa optymizmem, że w przypadku innych genów wyniki też będą pomyślne, dlatego też do FDA (Food and Drug Administration) wpłynął już wniosek o zgodę na rozpoczęcie terapii genowej SUMO-1 u pacjentów z niewydolnością serca.