– Mielofibroza to choroba, która wiąże się z wieloma wyzwaniami w codziennym życiu pacjentów. Objawy, takie jak powiększenie śledziony, zmęczenie, nocne poty czy uciążliwe bóle, znacząco wpływają na jakość życia. Dotychczas pacjenci z niedokrwistością nie mieli konkretnej opcji leczenia tych objawów. Dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej momelotynibu, czyli leku o zróżnicowanym mechanizmie działania, może przyczynić się do zaspokojenia istotnej potrzeby medycznej pacjentów z mielofibrozą – mówi Krzysztof Kępiński, dyrektor relacji zewnętrznych GSK. Szacuje się, że w Unii Europejskiej włóknienie szpiku rozpoznaje się u 1 na 10 000 osób. W chwili rozpoznania ok. 40% pacjentów ma umiarkowaną lub ciężką niedokrwistość, a z czasem u prawie wszystkich chorych na włóknienie szpiku rozwinie się niedokrwistość. Pacjenci z włóknieniem szpiku i niedokrwistością wymagają dodatkowego leczenia wspomagającego, w tym transfuzji koncentratu krwinek czerwonych, a ponad 30% z nich przerywa leczenie z powodu niedokrwistości. Pacjenci uzależnieni od transfuzji mają złe rokowanie i krótszy czas całkowitego przeżycia.

Podstawą dopuszczenia momelotynibu do obrotu były dane z głównego badania klinicznego MOMENTUM oraz subpopulacji dorosłych pacjentów z umiarkowaną i ciężką niedokrwistością (hemoglobina <10 g/dl) z badania III fazy SIMPLIFY-1. Badanie MOMENTUM zostało zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności momelotynibu w porównaniu z danazolem w leczeniu i ograniczaniu kluczowych objawów mielofibrozy w populacji pacjentów z objawami choroby oraz niedokrwistością, wcześniej leczonych inhibitorem JAK. Badanie SIMPLIFY-1 zostało zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania momelotynibu w porównaniu z ruksolitynibem u pacjentów z mielofibrozą, którzy nie otrzymywali wcześniej terapii inhibitorem JAK. W obu badaniach klinicznych najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były: biegunka, małopłytkowość, nudności, ból głowy, zawroty głowy, zmęczenie, osłabienie, ból brzucha i kaszel. We wrześniu 2023 r. momelotynib został zarejestrowany pod marką Omjjara przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w leczeniu mielofibrozy pośredniego lub wysokiego ryzyka, w tym pierwotnego lub wtórnego włóknienia szpiku (poprzedzonego czerwienicą prawdziwą i nadpłytkowością samoistną), u dorosłych pacjentów z niedokrwistością.