Po wczorajszym ogłoszeniu tej wiadomości, wartość udziałów spółki spadła o 4,2 %. W komunikacie firma stwierdziła, że obecne zapasy Cerezyme (lek stosowany w chorobie Gaucher’a) oraz Fabrazyme (stosowany w chorobie Fabry’ego) nie są w stanie zaspokoić potrzeb światowego rynku.

Szczep wirusa wykryty w laboratorium to Vesivirus 2117. Nie wywołuje on chorób u ludzi, jednak jest w stanie zaburzać wzrost i fizjologię komórek używanych do produkcji leków. Wirus należy do rodzaju Calciviridae – Kalciwirusów. Choroby wywoływane przez kaliciwirusy u ludzi to przede wszystkim wirusowe zapalenie wątroby typu E oraz choroby biegunkowe, wywoływane przez wirusa Norwalk oraz wirusa Sapporo.

Mająca swoją siedzibę w Cabridge firma, ogłosiła wykrycie wirusa w poniedziałek. Zakażenie dotyczy fabryki w Allston. Firma zaprzestała produkcji z własnej inicjatywy. Ma ona zostać wznowiona nie wcześniej niż pod koniec przyszłego miesiąca.

Fabrazyme stosuje się w leczeniu dorosłych z rzadką chorobą dziedziczną, tak zwaną chorobą Fabry’ego. Pacjenci z chorobą Fabry’ego cierpią na niedobór enzymu, alfa-galaktozydazy A. Zwykle enzym ten rozkłada substancję tłuszczową zwaną globotriaozyloceramidem (GL-3). W przypadkuniedoboru tego enzymu GL-3 nie ulega rozkładowi, odkładając się w komórkach, np. w nerkach.U osób z chorobą Fabry’ego można zaobserwować wiele oznak i symptomów, w tym takie ciężkieobjawy jak niewydolność nerek, problemy z sercem czy udar (za: EMEA).


Preparat Cerezyme stosowany jest w długotrwałej substytucji enzymatycznej u pacjentów z chorobą Gauchera. Choroba Gauchera to rzadkie zaburzenie dziedziczne. Chorzy wykazują niedobór enzymu, glukocerebrozydazy. W normalnych warunkach enzym ten rozkłada końcowy tłuszczowy produkt przemiany materii zwany glukocerebrozydem. Przy braku enzymu glukocerebrozyd odkłada się w organizmie, zazwyczaj w wątrobie, śledzionie i szpiku kostnym, co powoduje wystąpienie objawów chorobowych: anemii (niedokrwistości), zmęczenia, łatwego siniaczenia oraz skłonności do krwawień, powiększenia śledziony i wątroby oraz bólu i złamań kości (za: EMEA).

Chroba Gaucher’a i Fabry’ego to tzw. Lizosmalne Chroby Spichrzeniowe. Inna nazwa tych chorób to tezauryzmozy. Należy do nich ponad 25 schorzeń. U podstaw patomechanizmu tych chorób leżą niedobory enzymów w lizosomach. Od momentu, w którym swoista substytucja ze strony organizmu przestaje rekompensować Niedobów, pojawiają się objawy kliniczne. Najbardziej efektywną jak dotąd formą terapii jest terapia substytucyjna polegająca na podawaniu egzogennych enzymów.