U 85% osób żyjących z stwardnieniem rozsianym (SM) początkowo rozpoznaje się RRMS, która charakteryzuje się występowaniem kolejnych rzutów choroby związanych z nowymi lub powiększającymi się deficytami neurologicznymi. U większości osób ta postać SM finalnie przekształca się we wtórnie postępującą postać SM, w której z upływem czasu obserwuje się postępujące pogarszanie funkcji neurologicznych [1]. SPMS może przybierać formę aktywną (z rzutami choroby i/lub oznakami nowej aktywności choroby w badaniu Magnetic Resonance Imaging, MRI) lub nieaktywną.

– Zatwierdzenie kladrybiny w tabletkach przez FDA to ważna wiadomość dla osób zmagających się z RRMS i aktywnym SPMS. Jest to nowa opcja leczenia, charakteryzująca się dotychczas niespotykanym schematem dawkowania doustnego – powiedziała June Halper, dyrektor generalna Consortium of MS Centers (CMSC). – Osoby żyjące z SM powinny wspólnie z lekarzem prowadzącym mieć możliwość wyboru leczenia i schematu dawkowania dopasowanego do ich stylu życia. W tym miejscu, CMSC gratuluje Merck zaangażowania, jakie firma włożyła w udostępnienie kladrybiny w tabletkach, pierwszej doustnej terapii przyjmowanej w krótkich cyklach, pacjentom w Stanach Zjednoczonych.

Zatwierdzenie stosowania leku oparto na wynikach programu badań klinicznych obejmujących ponad 9 500 pacjentów. Średni czas udziału pacjenta w badaniu, łącznie z okresem obserwacji klinicznej, wyniósł 4,8 roku, w tym u 24% chorych sięgnął aż 8 lat. Kladrybina w tabletkach okazała się skuteczna w odniesieniu do kluczowych parametrów pomiaru aktywności choroby, jak roczny wskaźnik rzutów, progresja niepełnosprawności i aktywność choroby w badaniu rezonansu magnetycznego (MRI).

Rejestracja kladrybiny w tabletkach w Stanach Zjednoczonych jest kolejną po ponad 50 krajach na świecie, w tym w państwach Unii Europejskiej (w sierpniu 2017 r.).