Rozpoczęły się pierwsze badania kliniczne z zastosowaniem terapii genowej jako metody przywrócenia wzroku, którego utrata wywołana jest zwyrodnieniem siatkówki.
Robin Ali i jego współpracownicy z Moorfields Eye Hospital poddali leczeniu 12 osób - zarówno dorosłych jak i dzieci z chorobą Lebera (LCA). To zaburzenie jest spowodowane mutacją w genie RPE65, odpowiedzialnym za prawidłowe funkcjonowanie siatkówki. Wada genetyczna powoduję utratę wzroku już we wczesnym dzieciństwie.
Grupa badawcza pod kierunkiem Ali’ego umieszcza prawidłowe kopie genu RPE65 w komórkach siatkówki używając wektora - w tym przypadku nieszkodliwego wirusa. Wcześniejsze badania prowadzone na psach z LCA wykazały skuteczność takiego leczenia - zwierzęta poruszały się po labiryncie bez trudności już za pierwszym razem.
Ten rodzaj terapii jest popierany także przez naukowców nie związanych bezpośrednio z projektem. Uważają oni zgodnie, że na siatkówce można w prosty sposób wykazać skuteczność terapii genowej ze względu na łatwe sprawdzenie czy gen został wprowadzony do komórek siatkówki.
Chociaż rozwój tej terapii genowej trwa od prawie 15 lat, to dopiero badania z udziałem pacjentów stanowią ważny krok w stosowaniu tego typu leczenia u chorych z różnymi wadami wzroku. Pierwsze zabiegi zostały już przeprowadzone, jednak aby ocenić ich rezultaty potrzeba jeszcze kilku miesięcy. Jeśli wyniki będą obiecujące, terapia genowa może stać się szansą na leczenie także innych chorób oczu.


www.newscientist.com