Ebola i Marburg to wirusy z grupy filowirusów, zaliczane do najpoważniejszych czynników zagrożeń bioterrorystycznych. Infekcja tymi wirusami skutkuje gorączką krwotoczną i powoduje śmierć w 90% przypadków zakażenia. Choć na świecie trwają prace nad szczepionką, nie opracowano dotąd żadnej skutecznej metody zwalczania infekcji w zakażonym organizmie.

Tymczasem zakończyły się badania nowego związku małocząsteczkowego na małpach z rodziny makakowatych. Substancja BCX4430, opracowana przez BioCryst Pharmaceuticals i U.S. Army Medical Research Institute of Infectious Diseases, została podana zwierzętom zainfekowanym dwie doby wcześniej wirusem Ebola. Wyniki eksperymentu wskazują na całkowite zatrzymanie rozwoju infekcji w organizmach małp. Co więcej, potwierdzono skuteczną ochronę gryzoni przed infekcją wirusa Ebola i wirusa Marburg przez podanie zwierzętom sformułowanej substancji leczniczej. Doniesienia opublikowano na łamach magazynu Nature.

Molekuły BCX4430 wywołują przedwczesną terminację procesu biosyntezy RNA wirusów. Wykazano, że związek ten jest aktywny wobec co najmniej 20 różnych wirusów RNA, między innymi śmiercionośnych filowirusów, co poddano weryfikacji na drodze opisywanych badań na zwierzętach. Jeżeli BCX4430 przejdzie pomyślnie planowane testy kliniczne, może stać się odpowiedzią na palący dziś problem infekcji niebezpiecznymi wirusami RNA, szczególnie pod względem potencjalnych zagrożeń bioterrorystycznych.

W drugiej połowie 2013 roku firma BioCryst otrzymała od amerykańskiego National Institute of Allergy and Infectious Diseases 7,5 mln USD w ramach dofinansowania badań, w tym prób klinicznych I fazy, nad możliwym zastosowaniem BCX4430 do leczenia infekcji wirusem Marburg.