Badanie ma dostarczyć wstępnych informacji o efektywności PBA-0405, w tym aktywacji komórek odpornościowych i zabijaniu komórek nowotworowych. Będzie polegało na wstrzyknięciu mikrodawek cząsteczki PBA-0405 bezpośrednio do guzów pacjentów. Badanie będzie miało charakter wieloośrodkowy i otwarty. Przeprowadzone zostanie w 8-12 szpitalach i ośrodkach w USA z udziałem 12-15 pacjentów z guzami litymi, np. rakiem głowy i szyi, mięsakiem tkanek miękkich czy potrójnie negatywnym rakiem piersi. Spółka oczekuje, że badanie potrwa ok. 6 miesięcy i zakończy się w połowie 2024 r. Będzie realizowane w formacie open-label, co oznacza, że firma będzie na bieżąco pozyskiwała informacje o postępach i wynikach badania. Strategicznym priorytetem spółki pozostaje podpisanie umowy partneringowej – wyniki fazy 0 mogą być istotnym elementem mającym wpływ na decyzje firm farmaceutycznych. Dr Pieter Spee, wiceprezes i dyrektor naukowy Pure Biologics, mówi: – To bardzo ważny kamień milowy dla firmy i hołd dla ciężkiej pracy zespołu Pure Biologics w projekcie PB004. Widzimy ogromny potencjał dla cząsteczki PBA-0405, łączącej unikalny wzór ekspresji ROR-1 ograniczający rozwój nowotworu ze zwalidowanym sposobem działania sprawdzonych terapii przeciwnowotworowych, takich jak Rituxan, który naszym zdaniem jest znacznie bardziej odpowiedni dla leczenia np. przewlekłych białaczek limfocytowych (B-CLL) niż obecnie testowane w klinice terapie ukierunkowane na ROR1. Faza 0 nie tylko dostarczy nam informacji o profilu efektywności naszej cząsteczki, ale również pozwoli skuteczniej zaplanować jej dalszy rozwój w klinice. 

– Zgoda FDA na przeprowadzenie fazy 0 to bardzo istotny, formalny element naszego planu. Decyzja regulatora ogranicza nasze ryzyka oraz zbliża nas do uwolnienia wytworzonej na przestrzeni lat wartości projektu PB004. Prowadzone w ostatnich kwartałach rozmowy z potencjalnymi partnerami wskazują, że wyniki fazy 0 mogą być kluczowe dla ich procesów decyzyjnych. Spółka planuje podpisanie umowy partneringowej w modelu co-development, w którym koszty dalszego rozwoju PB004 przeniesione zostaną na partnera. W takim modelu możliwe będzie wykorzystanie w badaniu klinicznym fazy 1 pozyskanego już, nierozwadniającego grantu Agencji Badań Medycznych o wartości 32 mln zł, co stanowi ważny argument w rozmowach partneringowych – dodaje dr Filip Jeleń, współzałożyciel, istotny akcjonariusz i prezes zarządu Pure Biologics. Projekt PB004 to potencjalny lek biologiczny. Obejmuje rozwój nowej cząsteczki terapeutycznej w formacie afukozylowanego przeciwciała klasy IgG1, które ma stymulować odpowiedź immunologiczną komórek NK wobec komórek guza posiadających antygen nowotworowy ROR-1, prowadząc do bezpośredniego ich zabijania na drodze mechanizmu ADCC (z ang. Antibody-dependent cellular cytotoxicity). Cząsteczka PB004 rozwijana jest w kierunku leczenia guzów litych, w tym potrójnie negatywnego raka piersi, jak również wybranych nowotworów hematologicznych, m.in. przewlekłej białaczki limfocytowej.