Dla niektórych dzidzicznych chorób przeszkodą dla terapii genowej jest uzywany wektor, który nie może przenieść wielkich rozmiarów genu. Jednakże nowoodkryty wektor pochodzący z wirusa AAV5 z sukcesem przetransportował sporej wielkości geny do komórki aby poprawić widzenie w mysim modelu dziedzicznej ślepoty wywołującej postępującą utratę wzroku. Niektórzy lekarze i naukowcy mają nadzieję, że osobniki z chorobami dziedzicznymi pewnego dnia odzyskają zdrowie, dzięki poprawnej wersji genu wprowadzonej do wadliwych narządów za pomocą wektora. Dla niektórych chorób np. Choroby Stargardta, przeszkodą do udanej terapii genowej jest fakt, iż wektor AAV nie jest w stanie przenieść dużej wielkości leczniczych genów. Nowe dane, z Telethon Institute of Genetics and Medicine we Włoszech, podają, iż wektor pochodzący z AAV, a mianowicie AAV5, może zostać obarczony olbrzymimi genami. Badania dowiodły, że wektor AAV5 jest najbardziej pojemny ze wszystkich z rodzaju AAV. Udowodniono także , że wektor ten może zostać wykorzystany do „namówienia” komórki, aby ta zamieniła informację genetyczną na białko. Kiedy AAV5 z mysim genem Abca4 (skorelowanym z ludzkim genem choroby Stargardta) wprowadzono do oka myszy, u k™órej brakowało tego genu, poprawa funkcji oka była wyraźna. Autorzy badania wywnioskowali, że AAV5 może być użyteczny w leczeniu osobników cierpiących na tę chorobę.


Serotype-dependent packaging of large genes in adeno-associated viral vectors results in effective gene delivery in mice. Journal of Clinical Investigation. Apr