Kalifornijski koncern Calando Pharmaceuticals, wraz z dwoma amerykańskimi instytucjami naukowo-badawczymi – City of Hope oraz Uniwersytetem Kalifornijskim w Los Angeles (UCLA) – planują w ciągu bieżącego roku rozpocząć pierwszą fazę badań klinicznych nad nowym, antynowotworowym lekiem opartym na siRNA – CALAA-01.

CALAA-01 jest terapeutykiem zawierającym w swoim składzie cząsteczkę siRNA skierowaną przeciwko podjednostce M2 reduktazy rybonukleotydowej – enzymu wpływającego na proliferację komórek. Liczne badania wykazały, iż wyciszenie reduktazy skutkuje znaczącym zmniejszeniem tempa podziałów komórek wśród różnych typów nowotworów złośliwych, zarówno in vitro jak i in vivo. Za specyficzne dostarczenie terapeutyku do patologicznych komórek odpowiedzialna jest skoniugowana z nim transferyna – białko wiążące się do swoistych receptorów powierzchniowych, wykazujących nadekspresję w komórkach wielu typów raka. Połączenie transferyny z receptorem indukuje pobieranie kompleksu przez komórki i uwalnianie aktywnych cząsteczek siRNA do cytoplazmy.

Po pozytywnym rozpatrzeniu przez FDA wniosku o zgodę na rozpoczęcia badań klinicznych (IND), Calando zamierza rozpocząć pierwszą fazę badań nad pacjentami z nieresekcyjnymi lub przerzutującymi guzami litymi. Druga faza badań, uzależniona od wyników pierwszej, ma już dotyczyć konkretnych chorób nowotworowych.


Oprac.: Paweł Świtoński
Źródło: www.calandopharma.com