Alnylam Pharmaceuticals, lider na polu terapii opartej na technologii RNAi, ogłosił dziś publikację danych demonstrujących lek oparty na RNAi wyciszający angiopoietinę 2 (Ang2), kluczowy mediator w ostrych urazach płuc.

W artykule wydanym w aktualnym numerze Nature Medicine, naukowcy z Yale University i Alnylam wykazali w badaniach in vivo, że po podaniu siRNAs skireowanych przeciwko Ang2, doszło do zahamowania śmierci komórek płuc. Dane te pokazały wyciszenie Ang2 w płucu, i pokrywają się z istniejącymi danymi prezentującymi potencjał dla rozwijanej terapii wykorzystującej RNAi w takich jednostkach chorobowych, jak infekcja syncytialnym wirusem oddechowym (RSV), grypa lub astma.

Wyniki te pokazały, że potrafimy zaprojektować i zsyntetyzować siRNAs, które in vivo dociera do płuc i powoduje skuteczne wyciszenie Ang2, bardzo ważny cel związany z ostrym urazem płuc, powiedział autor badań Antonin de Fougerolles, Ph.D. z działu badawczego Alnylam. Wyniki dowodzą, że wyciszenie Ang2 za pomocą RNAi może być terapeutycznie istotne. – dodał.

Badania opublikowane w Nature Medicine zademonstrowała, że ostry uraz płuc spowodowany śmiercią komórek, wysoką i koncentracją tlenu (hyperoxia) i wynikający z tego obrzęk płucny, mogą być kontrolowane przez białko Ang2. Dane pokazały ,że lokalne donosowe podawanie myszom siRNA celującego w Ang2 specyficzne obniżyło poziom mRNA o ponad 60%. Jednocześnie zauważono proporcjonalny spadek poziomu białka Ang2. Co więcej wykazano, że poziom mRNA innych genów nie został obniżony, np.: VEGF, Bcl-2 i (beta)-aktyna.