Obecne metody eliminacji HIV-1 z komórek są bardzo nieefektywne lub nieskuteczne (wirus obecny na stałe w komórkach gospodarza, konieczność stałego przyjmowania leków). Zespół naukowców z Temple University School of Medicine opracował metodę umożliwiającą skuteczne pozbycie się wirusa z organizmu. "To jest jeden ważny krok na drodze do trwałego wyleczenia AIDS" – komentuje Kamel Khalili, profesor Department of Neuroscience at Temple, jeden z głównych autorów badania. Istnieją już terapie antyretrowirusowe, jednak nie są one w stanie w całości wyleczyć pacjentów z choroby. Ich działanie polega głównie na skutecznym tłumieniu wirusa. „HIV-1 nie są eliminowane przez układ odpornościowy, a usunięcie wirusa jest wymagane w celu wyleczenia choroby" – mówi Kamel Khalili. HIV w stanie utajonym może w każdej chwili ponownie zaatakować, zwłaszcza w przypadku odstawienia leków.

Naukowcy oparli swoje badania na systemie, który rozwinął się jako mechanizm obronny bakterii w celu ochrony przed zakażeniem. Badaczom udało się usunąć genom HIV w kilku liniach komórek ludzkich, w tym w limfocytach T. Metoda opiera się na zasadzie umiejętnego skierowania nukleazy w stronę zarówno 5’ jak i 3’ odcinków LTR wirusa, a następnie wycięciu całości bez uszkadzania DNA gospodarza. Wykorzystuje się tutaj system Cas9/guide RNA (gRNA). 20-nukleotydowe pasmo gRNA, skierowane jest do regionu kontrolnego LTR, takiego jak obecne na obu końcach genomu HIV-1. Jak zapewniają autorzy, sekwencje gRNA zostały specjalnie tak dobrane, aby nie pokrywać się z żadną częścią genomu człowieka – co pozwoli uniknąć w przyszłości ryzyka stworzenia niekontrolowanego wiązania i wycięcia. Dzięki tak opracowanemu zabezpieczeniu, komórki gospodarza nie zostaną uszkodzone (musi to jednak zostać bardzo dokładnie jeszcze sprawdzone w szczegółowych analizach, zanim terapia trafi do pacjentów). Nukleaza Cas9 kierując się w stronę obu LTR może wycinać całą część utajonego wirusa HIV-1. Jak zaznaczają naukowcy, głównym celem terapii mają być monocyty i limfocyty T, ponieważ to one głównie atakowane są przez wirusa. Bardzo ważnym okazał się fakt, że Cas9/gRNA jest w stanie znaleźć i wyciąć dodatkowe kopię wirusa ukryte w komórce – również na innym chromosomie.

Jak zaznaczają autorzy, podobny system może być skutecznie stosowany również przy walce z innymi typami wirusów. Ponadto, terapia zapobiega kolejnej, późniejszej infekcji wirusem. Dlatego też, w poznanej technice upatruje się szansę stworzenia skutecznej szczepionki chroniącej przed zakażeniem wirusem HIV. „Chcemy wyeliminować każdą kopię wirusa HIV-1 od pacjenta. To właśnie będzie leczyć AIDS. Myślę, że ta technologia jest sposobem, dzięki któremu będziemy mogli to zrobić." – podsumowuje Kamel Khalili.

Największym wyzwaniem dla naukowców będzie teraz opracowanie skutecznej metody pozwalającej na dostarczenie leku do wszystkich zainfekowanych wirusem komórek. Zespół pracuje już jednak i nad tym – niedługo odbędą się pierwsze testy na myszach. Co więcej – autorzy podkreślają, że ze względu na dużą zmienność HIV (mutacje), technika będzie mogła być raczej wykorzystywana tylko w przypadku terapii indywidualnych, dostosowanych specjalnie dla każdego pacjenta – to może nieść ze sobą wysokie koszty.