Prestiżowe czasopismo „Nature Biotechnology” donosi, że opracowano nową nieinwazyjną metodę, za pomocą której możliwe jest wprowadzenie genów do ośrodkowego układu nerwowego myszy. Jak do tej pory dostarczenie leków lub genów do mózgu i rdzenia kręgowego było niemożliwe ze względu na istnienie mechanizmu zwanego barierą krew - mózg. Tworzą ją ściśle do siebie przylegające komórki, które selektywnie przepuszczają tylko niektóre substancje z krwi do tkanki mózgowej. Z tego względu niemożliwe było prowadzenie terapii genowej, której celem byłaby modyfikacja funkcjonowania komórek ośrodkowego układu nerwowego. Dotychczas nie znane były nauce wirusy ani wektory, które mogłyby pokonać barierę krew - mózg po iniekcji dożylnej i dostarczyć prawidłowe kopie genów we właściwe miejsce. Zespół Briana Kaspara z Nationwide Children's Hospital w Columbus zidentyfikował szczep wirusa o nazwie AAV9, który jest w stanie przekroczyć tą jakże wybiórczą granicę w mysim mózgu. Dodatkowo naukowcy wykazali, że wirus ma zdolność przenoszenia genów nie tylko do komórek rdzenia kręgowego, ale może być użyty również do terapii genowej innych regionów układu nerwowego. Wynaleziona metoda daje nadzieję na leczenie wielu ciężkich schorzeń neurodegeneracyjnych, jak na przykład rdzeniowa atrofia mięśniowa czy stwardnienie zanikowe boczne (tzw. choroba Lou Gehriga).


Nature Biotechnology