– Złożenie wniosku IND dla najbardziej zaawansowanej w pipeline Molecure cząsteczki OATD-01 jest kolejnym wielkim krokiem w kierunku ratowana życia i zdrowia pacjentów z chorobami, dla których obecnie brakuje skutecznych terapii. Aktualnie nie ma zatwierdzonych terapii w leczeniu sarkoidozy, a często stosowane sterydy mają poważne skutki uboczne i zapewniają jedynie krótkoterminowe korzyści przy niewielkich dowodach na ich przedłużoną skuteczność terapeutyczną. W rezultacie istnieje duże zapotrzebowanie na lepsze metody leczenia, które mogą zapobiegać postępowi choroby bez istotnych działań niepożądanych. Wierzymy, że OATD-01, który w badaniach przedklinicznych wykazał działanie modyfikujące przebieg choroby, może stać się nowym standardem leczenia sarkoidozy płuc. Z niecierpliwością i dużym entuzjazmem oczekujemy na rozpoczęcie tego globalnego, wieloośrodkowego badania fazy II dla innowacyjnego leku w Stanach Zjednoczonych. Będziemy drugą firmą w historii polskiej biotechnologii, której udało się osiągnąć tak zaawansowany etap rozwoju – mówi Marcin Szumowski, prezes zarządu Molecure.

Samson Fung, członek zarządu i Chief Medical Officer Molecure, dodaje: – Zgłoszenie IND przybliża nas do możliwości zaoferowania pacjentom z sarkoidozą, których potrzeby są często pomijane, nowych opcji leczenia. Jesteśmy dumni z perspektywy rozpoczęcia badania klinicznego fazy II dla OATD-01, wierząc, że nasza wysoce obiecująca cząsteczka może odegrać istotną rolę w leczeniu tej rzadkiej choroby, nie tylko dzięki złagodzeniu jej objawów, ale także poprawiając jakość życia i potencjalnie zatrzymując postęp choroby. Przewidujemy rozpoczęcie badania fazy II u pacjentów w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej w IV kwartale bieżącego roku. Faza II dla OATD-01 według założeń będzie badaniem wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u ok. 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania będziemy mogli podać jego ostatecznie rozślepione wyniki po jego ukończeniu, co jest przewidziane na I połowę 2025 r. Dla badania w zakresie skuteczności ustaliliśmy innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podanie, mierzoną stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenioną na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. Ten punkt końcowy uzgodniliśmy z FDA w ramach tzw. procedury pre-IND meeting. Jesteśmy bardzo usatysfakcjonowani możliwością kontynuacji naszej misji przyczyniania się do poprawy jakości życia i zdrowia pacjentów z sarkoidozą na całym świecie.