– Zgodnie z zapowiedziami złożyliśmy wniosek do EMA i zrealizowaliśmy kolejny ważny krok, przybliżający nas do rozpoczęcia badania klinicznego fazy II dla OATD-01 w Europie. Unia Europejska oraz Wielka Brytania, po USA, stanowią największe regulowane rynki, na których zamierzamy przeprowadzić badanie kliniczne dla naszego innowacyjnego inhibitora CHIT1. W najbliższym czasie planujemy złożyć wniosek do regulatora w Wielkiej Brytanii o zgodę na przeprowadzanie badania klinicznego OATD-01. Podanie leku pierwszemu pacjentowi z sarkoidozą płucną zaplanowane jest na początek IV kw. 2023 r. Badanie rozpoczniemy w USA, gdzie w lipcu tego roku uzyskaliśmy już od FDA zgodę na jego przeprowadzenie. Mamy także zgodę amerykańskiej komisji bioetycznej i teraz możemy kwalifikować na terenie Stanów Zjednoczonych ośrodki medyczne, w których badanie zostanie przeprowadzone. Rozwój kliniczny naszego wiodącego programu wchodzi w bardzo ważny etap „proof-of-concept in human”. Protokół tego badania zyskał szeroką aprobatę wśród wybitnych specjalistów z zakresu chorób płuc. Ukończenie badania wraz z raportem końcowym przewidujemy na połowę 2025 r. Jestem przekonany, że OATD-01, który w badaniach przedklinicznych wykazał działanie modyfikujące przebieg choroby, może stać się nowym standardem leczenia sarkoidozy płucnej. Jest to kolejny krok w realizacji naszej misji – poprawy zdrowia i jakości życia pacjentów, zmagających się z nieuleczalnymi chorobami. Wierzymy, że nasz lek pozwoli na odmianę losu pacjentów z sarkoidozą płuc – mówi Marcin Szumowski, prezes zarządu Molecure S.A.

Według założeń badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 będzie badaniem wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u ok. 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania ujawnienie ostatecznych rozślepionych wyników po jego ukończeniu jest przewidziane na I połowę 2025 r. Dla badania w zakresie skuteczności został ustalony z FDA innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podanie mierzoną stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenioną na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. W połowie badania, tj. dla ok. 50 pacjentów, zaplanowane jest rozślepienie badania (tzw. intermediate checkpoint) w celu jego oceny statystycznej i podjęcia decyzji o dalszym przebiegu badania w zakresie liczby pacjentów – powinno to nastąpić w pierwszej połowie 2024 r.