Czynnikiem ograniczającym rozwój terapii genowej jest często brak wydajnego wektora. W związku z tym w ostatnich badaniach, po raz pierwszy użyto laktoferryny (Lf) jako ligandu w niewirusowym wektorze, który został zaprojektowany z wykorzystaniem poliamidoaminy (PAMAM). Naukowcy użyli polietylenoglikolu jako łącznika i dokonali skutecznej syntezy kompleksu PAMAM – PEG – Lf. Efektywność transfekcji była wydajniejsza dla kompleksu PAMAM – PEG – Lf/DNA niż dla PAMAM – PEG – Tf/DNA zarówno w warunkach in vivo, jak i in vitro.
W każdym z kompleksów stosunek liczbowy PAMAM/DNA wynosił 10:1, ale poziom ekspresji genu w mózgu, dostarczonego za pomocą kompleksu PAMAM – PEG – Lf/DNA był ponad dwukrotnie wyższy niż w sytuacji z zastosowaniem PAMAM – PEG – Tf/DNA.
Otrzymane wyniki wskazują, że kompleks PAMAM – PEG – Lf może zostać wykorzystany jako potencjalny wektor skierowany do komórek mózgu, a laktoferryna jest obiecującym ligandem w projektowaniu nowych systemów w terapii genowej.


Rongqin Huang, Weilun Ke, Yang Liu, Chen Jiang and Yuanying Pei; The use of lactoferrin as a ligand for targeting the polyamidoamine-based gene delivery system