Celem badań klinicznych jest ustalenie rekomendowanej dawki leku oraz skuteczności i bezpieczeństwa terapii. Badania kliniczne pierwszej fazy zostaną przeprowadzone na pacjentach z guzami litymi (grupa około 20 osób), natomiast druga faza badań klinicznych zostanie ograniczona do pacjentów z potrójnie negatywnym rakiem piersi (ang. Triple Negative Breast Cancer, TNBC) – grupa około 60 pacjentek. Zakończenie pierwszej fazy badań planowane jest na koniec 2018 roku.

Potrójnie negatywny rak piersi jest jednym z najgorzej rokujących typów nowotworów sutka. Około 20% nowotworów sutka kwalifikowanych jest jako TNBC. W TNBC nie obserwuje się ekspresji zarówno receptorów hormonalnych, jak i HER2. Stosowane obecnie terapie nie przynoszą oczekiwanych rezultatów. TNBC bardzo często tworzy przerzuty, a usunięty guz ma skłonność do szybkiego nawrotu. Średni czas przeżycia jest krótszy w porównaniu do innych typów tego nowotworu.

GLG-801 (pirymetamina) jest doustną formą inhibitora białka STAT3 i jedną z dwóch cząsteczek, jakie opracowywane są przez GLG Pharma w ramach projektu rozwoju terapii celowanej wobec TNBC. Druga cząsteczka, GLG 805, jest formą dożylną inhibitorów białka STAT3. Dodatkowo spółka opracowuje testy oparte na metodach immunochemicznych do szybkiej diagnostyki nowotworu TNBC i monitorowania skuteczności terapii. GLG Pharma posiada licencję (worldwide license) na wyłączność na R&D, produkcję i sprzedaż farmaceutyków opartych na technologii inhibitorów białka STAT3.

GLG Pharma jest spółką notowaną na giełdzie NewConnect. Flagowym projektem spółki jest “Projekt TNBC”, którego celem jest opracowanie innowacyjnej i skutecznej diagnostyki i terapii potrójnie negatywnego raka sutka.