Zespół naukowy z Oregon Health &Science University pochwalił się na uniwersyteckiej stronie owocem swojej kilkunastoletniej pracy: opracowaniem sposobu przywracania funkcjonalności nieprawidłowych białek za pomocą niskocząsteczkowych molekuł trafiających do wnętrza komórek i regulujących ich transport. Skuteczność metody została wykazana na poziomie badań na zwierzętach, a wyniki zostaną opublikowane w najbliższym czasie na stronach Proceedings of the National Academy of Sciences.

Nieprawidłowości w trójwymiarowej strukturze białek leżą u podstaw molekularnych wielu chorób ludzkich, między innymi choroby Alzheimera, zaćmy czy mukowiscydozy. Metoda opracowana i badana przez naukowców z Oregon Health & Science University polega na zastosowaniu w terapii tak zwanych farmakoperonów. Są to małocząsteczkowe molekuły, które po wniknięciu do wnętrza komórki wykazują zdolność naprawczą wobec nieprawidłowego białka. Dzieje się to poprzez wywołanie zmian w systemach transportu wadliwego białka. Jak podkreślają badacze, w wielu przypadkach o efekcie chorobowym decyduje nie samo zaburzenie struktury białkowej, ale właśnie zakłócenie właściwego transportu wewnątrzkomórkowego tych biomolekuł.

Dzięki opracowanej metodzie, udało się całkowicie wyleczyć samce myszy cierpiące na chorobę wywoływaną niewłaściwą strukturą białek, objawiającą się bezpłodnością. Jak zaznaczają naukowcy, małocząsteczkowe substancje działające na zasadzie regulacji wewnątrzkomórkowego transportu nieprawidłowych białek są podwalinami pod realizację całkowicie nowego podejścia do leczenia tego typu chorób. Następnym krokiem ma być udowodnienie skuteczności terapii u ludzi.